Primo Dna modificato su un paziente 44enne con rara malattia

Primo Dna modificato su un paziente 44enne con rara malattia
Brian Madeux, il paziente a cui è stato modificato il Dna e affetto da sindrome di Hunter
15 novembre 2017

Un gruppo di scienziati statunitensi ha provato per la prima volta a modificare un gene di una persona direttamente nel suo corpo per cambiare il Dna in modo permanente, con l’obiettivo di curare una malattia. L’esperimento è stato realizzato lunedì a Oakland, in California, su Brian Madeux, un 44enne affetto da una rara malattia metabolica congenita chiamata sindrome di Hunter. L’esito del tentativo sarà noto con certezza tra tre mesi. La tecnica verrà testata per anche altre malattie, inclusa l’emofilia. È la prima volta al mondo che si tenta un gene editing su una malattia metabolica e su un uomo adulto. Finora è stato modificato in laboratorio il Dna di cellule che sono poi state reimpiantate nei pazienti. “Questa tecnica di terapia genica da qualche anno sta diventando una realtà – afferma Giuseppe Novelli, rettore dell’Università di Roma Tor Vergata -. Si pensi al bambino di Reggio Emilia trattato con la pelle artificiale fatta geneticamente in laboratorio per un’altra malattia rara. E’ una conseguenza della tecnologia e della cosiddetta medicina genomica che sta dando finalmente i primi risultati non solo in provetta, non solo sugli animali ma anche sugli esseri umani”.

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Non è un farmaco che domani uno va a comprare in farmacia, ricorda il rettore, “è una sperimentazione clinica autorizzata dall’autorità regolatoria americana, in questo caso l’FDA che ha autorizzato un trattamento su una patologia grave di origine metabolica che porta a ritardo mentale, con gravi problemi alle ossa e al fegato. Una malattia – prosegue Novelli – che oggi si tratta con frequenti trasfusioni”. In sostanza, per il rettore con questa sperimentazione si apre “una nuova strada che è quella della terapia genica”. “C’è bisogno però di aspettare i risultati di efficacia che in questo caso arriveranno fra tre mesi – conclude Novelli -. Sono d’accordo con chi parla di rischio etico ma solo se parliamo delle cellule germinali (spermatozooi, ovocita o embrione)”.

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