Eli Lilly ha annunciato a luglio l’intenzione di acquisire AtaiBeckley, società newyorkese di farmaci psichedelici, per un valore fino a 3,8 miliardi di dollari: al centro dell’operazione c’è il BPL-003, destinato alla depressione resistente alle terapie.
Il BPL-003 è il principale farmaco di AtaiBeckley e punta a una patologia che colpisce milioni di persone nel mondo. Non sono ancora stati resi noti i dettagli sui tempi di chiusura dell’operazione e sulla composizione del valore massimo.
L’accordo con la farmaceutica di Indianapolis è una delle maggiori scommesse del settore. Segue l’acquisizione da 1,2 miliardi di dollari avvenuta nel 2025 da parte di AbbVie, gruppo con sede in Illinois, della bretisilcina, sostanza psichedelica ad azione rapida sviluppata dalla newyorkese Gilgamesh Pharmaceutical.
Il rifiuto opposto nel 2024 dalla FDA alla richiesta di usare l’MDMA contro il disturbo da stress post-traumatico aveva fermato l’intero comparto. Rachel Yehuda, neuroscienziata della Icahn School of Medicine del Mount Sinai di New York, ha spiegato che quella decisione “ha stimolato molte riflessioni e discussioni”, senza però convincere le persone a rinunciare a questi farmaci.
Dal no sull’MDMA alle nuove regole
La FDA aveva sollevato rilievi specifici sulla terapia con MDMA sviluppata da Lykos Therapeutics, oggi Resilient Pharmaceuticals, con sede a Lake Forest, in Illinois. Il problema principale era il cosiddetto “sblocco funzionale del cieco”: partecipanti e ricercatori potevano intuire chi stesse ricevendo il trattamento attivo. L’agenzia aveva segnalato anche la difficoltà di distinguere gli effetti dell’MDMA da quelli della psicoterapia di accompagnamento.
A luglio di quest’anno la FDA ha finalizzato le linee guida per le sperimentazioni con sostanze psichedeliche, che comprendono indicazioni per ridurre lo sblocco funzionale del cieco. Secondo Yehuda, sia la sicurezza sia l’efficacia dipendono probabilmente dal contesto terapeutico in cui la sostanza viene somministrata.
Gli studi di Lykos hanno fatto da banco di prova per l’intero settore. “Ora le aziende sanno meglio cosa rende efficace un pacchetto di dati da presentare”, ha dichiarato Emma Wille, analista di Citeline, società di business intelligence con sede a New York.
Il contraccolpo iniziale è stato netto. Ekaterina Malievskaia, co-fondatrice di Compass Pathways e amministratrice delegata di n1 bio, azienda di biotecnologie per l’autismo con sede a Miami, ha ricordato che il rifiuto aveva avuto “un effetto davvero dissuasivo sul settore”.
Le richieste di autorizzazione in corso
Resilient ha ripresentato quest’anno la domanda per un nuovo farmaco. Compass Pathways, società londinese che cerca l’approvazione negli Stati Uniti per un trattamento a base di psilocibina, ha annunciato risultati positivi da due studi di fase avanzata sulla depressione resistente al trattamento. “Sembra inevitabile che ottengano l’autorizzazione”, ha dichiarato Robin Carhart-Harris, neuroscienziata e psicofarmacologa dell’Università della California a San Francisco.
Definium Therapeutics, con sede a New York, ha pubblicato ad agosto e a settembre i risultati di studi di fase avanzata sulla sua pillola a base di LSD, che mostrano una riduzione significativa dei sintomi del disturbo d’ansia generalizzato. Studi preliminari indicano inoltre benefici in patologie come la tossicodipendenza e i disturbi alimentari.
Molti programmi di sviluppo sono ormai nelle fasi finali della sperimentazione e rilevano effetti rapidi e potenzialmente duraturi su ansia, depressione e PTSD. I ricercatori lavorano su singole proprietà delle sostanze per ottenere farmaci con azione più breve e meno allucinazioni, caratteristiche che ne faciliterebbero l’uso clinico. Non sono stati resi noti i tempi di valutazione delle domande da parte della FDA.
Washington prepara la fase successiva
Un rapporto di agosto della Samhsa esorta gli Stati a prepararsi a un’eventuale approvazione delle terapie psichedeliche da parte della FDA. Tra le raccomandazioni figura la costruzione delle infrastrutture sanitarie necessarie per erogare i trattamenti.
Ad aprile il presidente Donald Trump ha firmato un ordine esecutivo che semplifica la ricerca sui composti psichedelici e aumenta i finanziamenti pubblici, con un’attenzione particolare all’ibogaina. La sostanza, estratta da un arbusto dell’Africa centrale, è studiata come possibile trattamento per i disturbi da uso di sostanze e per il PTSD. A ottobre la FDA ha avviato una richiesta di contributi pubblici sulla progettazione di studi clinici sull’ibogaina finanziati dal governo.
Il dossier resta in agenda nonostante i licenziamenti che hanno ridotto i team di regolamentazione dell’agenzia. “Dove c’è la volontà del governo, c’è anche un modo per agire”, ha dichiarato Yehuda.
Odette Hauke, consulente in materia di affari regolatori con sede a Los Angeles, ha accolto con favore la decisione della FDA, pur ricordando che sulla sicurezza restano molti interrogativi irrisolti. “È importante che affrontiamo la questione con cautela”, ha precisato.
Altre sostanze e limiti scientifici
MDMA e psilocibina saranno probabilmente le prime sostanze psichedeliche a essere trasformate in farmaci, ma non sono le sole. Philippe Lucas, direttore della ricerca della Multidisciplinary Association for Psychedelic Studies di San Jose, in California, cita il 5-MeO-DMT, componente principale del veleno del rospo del deserto di Sonora (Incilius alvarius), che può provocare una dissoluzione quasi completa del senso di sé, e l’ibogaina, i cui effetti durano oltre 24 ore e comportano rischi cardiovascolari. “Dieci anni fa, molti di noi avrebbero pensato che queste sostanze fossero le meno propense a essere sviluppate in ambito farmaceutico”, ha osservato.
Gli scienziati precisano che la ricerca non è conclusa. Mancano dati sull’entità degli effetti collaterali, mentali e fisici, e sulla durata necessaria dell’effetto di ciascun composto per produrre un beneficio terapeutico.
Lucas ricorda che l’avanzamento non è garantito. L’entusiasmo degli anni ‘50 e ‘60 fu interrotto dalla guerra alla droga condotta dal governo statunitense, e la fase di accelerazione delle scoperte iniziata tra la fine degli anni ‘90 e i primi anni 2000 ne ripete il percorso. “Tengo sempre presente questo campanello d’allarme”, ha precisato. Dopo gli investimenti recenti, ha aggiunto, il settore “sembra avere un futuro promettente”.
